重症肌无力治疗双达标：短期控制与长期缓解

6月15日是第11个全国重症肌无力关爱日。首都医科大学宣武医院神经内科主任医师笪宇威、北京医院神经内科主任医师张华指出，重症肌无力已进入生物靶向治疗的新时代，患者应追求短期和长期“双达标”的治疗目标。

重症肌无力是一种慢性自身免疫性疾病，主要分为眼肌型和全身型。其中，全身型重症肌无力治疗难度大、易复发，严重时甚至危及生命。

随着治疗水平不断提高，患者治疗需求不再只是降低死亡率，而是希望通过安全有效的治疗手段，实现症状快速改善，减少反复，避免危象发生，提升生活质量。

国际上提出的重症肌无力“双达标”治疗理念，既要改善症状，又要将治疗副作用降至最低。国内外治疗指南也将其作为治疗目标。

近年来，多种生物靶向治疗手段的诞生，为重症肌无力患者提供了有效控制症状和安全性的“利器”。实现短期“双达标”和长期“双达标”都十分重要。

过去，传统药物的副作用会影响重症肌无力患者的生活质量。专家指出，减轻长期治疗副作用同样重要。

随着新型生物靶向药物上市并纳入医保，我国重症肌无力治疗进入生物靶向时代。以艾加莫德为例，它作为国内首个FcRn拮抗剂，在改善症状、起效时间、长期安全性等方面优势突出。

短期来看，靶向生物治疗可快速缓解控制症状，尽早实现“双达标”；长期来看，其能减少病情波动和加重，降低激素用量，治疗副作用更小，有利于长期“双达标”。

2018年，全身型重症肌无力被纳入《第一批罕见病目录》。国家高度重视罕见病患者用药保障，已形成五重保障体系，帮助患者用得起、长期用得起新型生物靶向治疗。