重症肌无力治疗：双达标”实现综合收益

6月16日，北京报道：2023年6月15日是第十个重症肌无力关爱日。首都医科大学宣武医院神经内科主任医师笪宇威、北京医院神经内科主任医师张华当天接受媒体采访时表示，重症肌无力治疗已迈入生物靶向治疗新时代，应追求短期和长期“双达标”的治疗目标。

重症肌无力是一种由神经-肌肉接头传递功能障碍引起的慢性免疫性神经肌肉疾病，主要分为眼肌型和全身型重症肌无力。其中，全身型重症肌无力作为罕见的神经免疫性疾病，病程长、难治愈、易复发，严重影响患者日常生活、社交和工作能力，急性加重时甚至危及生命。

随着疾病控制水平的提升，临床医生和患者的治疗需求不仅局限于降低死亡率或改善病情，而是希望通过更安全有效的治疗手段，实现短期症状快速改善，长期保持稳定，减少反复发作和危象发生，提高患者生活质量。

笪宇威介绍，随着治疗研究的深入和临床认知水平的提高，国际上提出了重症肌无力“双达标”的治疗理念。多项国内外重症肌无力诊疗指南和共识也将治疗目标定为使疾病症状和治疗副作用均最小化的“双达标”状态。

张华指出，近年来，多种新型生物靶向治疗手段的问世和临床应用，为重症肌无力患者提供了有效控制症状和安全性双重达标的有力“武器”。从疾病治疗全过程来看，实现短期“双达标”和长期“双达标”都十分重要，患者要配合医生做好对重症肌无力长期的日常管理和监测。

过去，受传统药物在长期治疗中的副作用影响，许多重症肌无力患者的生活质量下降，难以满足恢复正常生活的需求。受访专家指出，除了有效控制症状，减轻重症肌无力长期治疗的副作用，提高患者生活质量也同样重要。

笪宇威表示，随着多款新型生物靶向药物上市并纳入医保，我国重症肌无力临床诊疗已进入生物靶向治疗新时代。以艾加莫德为例，作为国内首个FcRn拮抗剂，其作用机制独特，在改善疾病症状、起效时间、长期安全性以及降低患者疾病加重相对风险等方面具有优势。

张华表示，短期来看，这类靶向生物治疗手段能够帮助患者迅速缓解和控制症状，尽早实现“双达标”。长期来看，最大程度减少副作用至关重要。靶向生物制剂不仅能帮助患者减少病情波动和加重，也能有效降低激素用量，治疗副作用更小，为实现长期“双达标”提供了选择。

2018年，全身型重症肌无力已纳入《第一批罕见病目录》。近年来，我国对包括全身型重症肌无力在内的罕见病患者群体给予更多重视，尤其关注用药保障等方面，并提供相应的政策支持。